通过采用一种新的基因疗法,两个患有严重的免疫缺陷并发症(SCID)的孩子已经摆脱了病魔,能够拥有正常人的生活,而无须再住在无菌间了。这两个孩子患有ADA-SCID病,表现为不能产生ADA酶,而ADA酶对生成免疫细胞很重要。在以往的病例中,此病可以通过定期注射钝化形式的ADA酶来治疗,也有采用骨髓移植治愈的先例。但是,这些方法都不尽如人意。现在,一个由意大利人和以色列人组成的研究小组是这样做的,他们将一个健康的ADA基因移植到从病人骨髓中取出的血液干细胞中。在此步骤之前,作者让患者服用了小计量的基因移植用药物,而这是从前对ADA-SCID病的基因疗法中所没有的关键步骤。在接受治疗几周后,人工移植的干细胞开始向骨髓中迁移,并且生成了重要类型的免疫细胞。